世界首例伯格氏病干细胞治疗剂‘Bascostem‘ 已在药监局申请指定稀有医药品

Nature cell与Rbio共同运营的Biostar干细胞技术研究院表示2月9日在药监局完成了将世界首例伯格氏病干细胞治疗剂‘Bascostem’指定为治疗已无其他治疗方案的伯格氏病患者稀有医药品的申请。

稀有医药品指定是在对稀有疾病无适当替代治疗剂时或有适当地替代治疗剂，但有显著的疗效和改善安全性时指定的。

‘Bascostem’自2007年末起为了稀有医药品指定进行了1、2期的商业临床，2015年得到了韩国稀有医药品中心的推荐，在药监局进行了申请。但在举证指定条件方面受到了困阻。此次申请为了满足推迟了1年的稀有医药品指定条件，补充了对适应症的客观有效认证资料。

将原来的 ‘改善伯格氏病患者的步行距离、减少疼痛感、预防截肢’效果，在此次申请时变更为‘原有传统治疗方法失败的伯格氏病患者的二次治疗法 – 改善步行距离、减少休息期疼痛感、预防截肢’，认证了没有适当的治疗剂并在世界最大CRO，PAREXEL委托验证，成功客观认证了其有效性。

据此，Biostar干细胞技术研究院期待着进行了近1年的Bascostem稀有药品指定可以通过药监局高水准的审核。

Nature cell计划获得稀有医药品指定即在2016年上半期内将通过附带条件的品项许可推向市场。

Biostar干细胞技术研究院院长罗廷灿博士发表了未来计划，他表示“再无对症方案可言的重症伯格氏病患者通过Bascostem的治疗解决国内伯格氏病患者的痛苦，通过吸引海外患者可宣扬国威并贡献于国家富强”。